Evaluación de la costo-efectividad de un modelo integral de tratamiento ambulatorio en pacientes con síndrome coronario agudo: aplicación de un modelo de Markov probabilístico

[RESUMEN]. Objetivo. Evaluar la costo-efectividad de un modelo integral de tratamiento ambulatorio en pacientes que presentaron un síndrome coronario agudo. Métodos. Se realizó una evaluación económica a partir de un estudio de intervención cuasi-experimental, que incluyó 442 pacientes con edades entre 30 y 70 años, quienes presentaron un síndrome coronario agudo. El grupo de intervención (n = 165) recibió un modelo integral de tratamiento ambulatorio fundamentado en el cuidado gestionado (disease management), mientras que el grupo control (n = 277) recibió rehabilitación cardiovascular convencional. Durante un año de seguimiento, se evaluó la presentación de reeventos cardiovasculares y hospitalizaciones. Se desarrolló un modelo de Markov probabilístico. La perspectiva de estudio se aplicó dentro del Sistema General de Seguridad Social en Salud Colombiano, incluidos los costos sanitarios directos; el horizonte temporal fue de 50 años con descuentos de 3,42% para costos y efectividades; y la medida de efectividad fue los años de vida ganados ajustados por calidad. Se realizó un análisis de sensibilidad probabilístico y multivariante mediante de la simulación de Montecarlo. Resultados. Durante el año de seguimiento, los costos directos relacionados con el valor pagado fueron en promedio de USD 2 577 para el grupo control y USD 2 245 para el grupo de intervención. En el análisis de sensibilidad probabilístico, 91,3% de las simulaciones se ubicaron en el cuadrante correspondiente a costos incrementales negativos y efectividades incrementales positivas (intervención evaluada de menor costo, más efectiva). En las simulaciones, se observó un ahorro promedio anual por paciente de USD 1 215 por cada año de vida ganado ajustado por calidad. Conclusiones. El modelo integral de tratamiento ambulatorio implementado en pacientes que sufrieron un síndrome coronario agudo mostró ser menos costoso y más efectivo en comparación con el cuidado convencional. Por ser una alternativa dominante, se recomienda como modelo de cuidado en esta población.

[ABSTRACT]. Objective. To evaluate the cost-effectiveness of an integral model of ambulatory treatment in patients who presented an acute coronary syndrome. Methods. An economic evaluation was made from a quasi-experimental intervention study, which included 442 patients aged 30 to 70 years who presented an acute coronary syndrome. The intervention group (n = 165) received an integral model of ambulatory treatment based on managed care (disease management), while the control group (n = 277) received conventional cardiovascular rehabilitation. During one year of follow-up, the presentation of cardiovascular events and hospitalizations was evaluated. A probabilistic Markov model was developed. The study perspective was applied within the General System of Health Social Security in Colombia, including the direct health costs; the time horizon was 50 years with discounts of 3.42% for costs and effectiveness; and the measure of effectiveness was quality-adjusted life years (QALYs). A probabilistic and multivariate sensitivity analysis was performed using the Montecarlo simulation. Results. During the year of follow-up, the direct costs related to the value paid were, on average, USD 2 577 for the control group and USD 2 245 for the intervention group. In the probabilistic sensitivity analysis, 91.3% of the simulations were located in the quadrant corresponding to incremental negative costs and positive incremental effectiveness (evaluated intervention at a lower cost, more effective). In the simulations, an average annual savings per patient of USD 1 215 per QALY was observed. Conclusions. The integral model of ambulatory treatment implemented in patients who suffered an acute coronary syndrome was found to be less expensive and more effective compared to conventional care. Considering it is a dominant alternative, it is recommended as a model of care in this population.

[RESUMO]. Objetivo. Avaliar a relação custo-eficácia de um modelo integral de tratamento ambulatorial em pacientes que apresentaram síndrome coronariana aguda. Métodos. Uma avaliação econômica foi feita a partir de um estudo de intervenção quase experimental, que incluiu 442 pacientes com idade entre 30 a 70 anos que apresentaram síndrome coronariana aguda. O grupo de intervenção (n = 165) recebeu um modelo integral de tratamento ambulatorial com base em cuidados gerenciados (gerenciamento de doenças), enquanto o grupo controle (n = 277) recebeu reabilitação cardiovascular convencional. Durante um ano de acompanhamento, foi avaliada a apresentação de eventos cardiovasculares e hospitalizações. Um modelo probabilístico de Markov foi desenvolvido. A perspectiva do estudo foi aplicada no Sistema Geral de Segurança Social na Saúde da Colômbia, incluindo os custos diretos de saúde; o horizonte temporal foi de 50 anos com descontos de 3,42% em custos e efetividade; e a medida de eficácia foi os anos de vida ajustados pela qualidade (QALY). Uma análise de sensibilidade probabilística e multivariada foi realizada utilizando a simulação de Montecarlo. Resultados. Durante o ano de acompanhamento, os custos diretos relacionados ao valor pago foram, em média, USD 2 577 para o grupo controle e USD 2 245 para o grupo de intervenção. Na análise de sensibilidade probabilística, foram localizadas 91,3% das simulações no quadrante correspondente a custos negativos incrementais e eficácia incremental positiva (intervenção avaliada a menor custo, mais efetiva). Nas simulações, observou-se uma economia anual média por paciente de US $ 1 215 por QALY. Conclusões. O modelo integral de tratamento ambulatorial implementado em pacientes que sofreram síndrome coronariana aguda foi considerado menos caro e mais eficaz em comparação com os cuidados convencionais. Por ser uma alternativa dominante, é recomendado como modelo de cuidados nesta população.

[Evaluation of the cost-effectiveness of an integral model of ambulatory treatment in patients with acute coronary syndrome: application of a probabilistic Markov modelAvaliação da relação custo-eficácia de um modelo integral de tratamento ambulatorial em pacientes com síndrome coronariana aguda: aplicação de um modelo probabilístico de Markov]. / Evaluación de la costo-efectividad de un modelo integral de tratamiento ambulatorio en pacientes con síndrome coronario agudo: aplicación de un modelo de Markov probabilístico.

OBJECTIVE: To evaluate the cost-effectiveness of an integral model of ambulatory treatment in patients who presented an acute coronary syndrome. METHODS: An economic evaluation was made from a quasi-experimental intervention study, which included 442 patients aged 30 to 70 years who presented an acute coronary syndrome. The intervention group (n = 165) received an integral model of ambulatory treatment based on managed care (disease management), while the control group (n = 277) received conventional cardiovascular rehabilitation. During one year of follow-up, the presentation of cardiovascular events and hospitalizations was evaluated. A probabilistic Markov model was developed. The study perspective was applied within the General System of Health Social Security in Colombia, including the direct health costs; the time horizon was 50 years with discounts of 3.42% for costs and effectiveness; and the measure of effectiveness was quality-adjusted life years (QALYs). A probabilistic and multivariate sensitivity analysis was performed using the Montecarlo simulation. RESULTS: During the year of follow-up, the direct costs related to the value paid were, on average, USD 2 577 for the control group and USD 2 245 for the intervention group. In the probabilistic sensitivity analysis, 91.3% of the simulations were located in the quadrant corresponding to incremental negative costs and positive incremental effectiveness (evaluated intervention at a lower cost, more effective). In the simulations, an average annual savings per patient of USD 1 215 per QALY was observed. CONCLUSIONS: The integral model of ambulatory treatment implemented in patients who suffered an acute coronary syndrome was found to be less expensive and more effective compared to conventional care. Considering it is a dominant alternative, it is recommended as a model of care in this population.

OBJETIVO: Avaliar a relação custo-eficácia de um modelo integral de tratamento ambulatorial em pacientes que apresentaram síndrome coronariana aguda. MÉTODOS: Uma avaliação econômica foi feita a partir de um estudo de intervenção quase experimental, que incluiu 442 pacientes com idade entre 30 a 70 anos que apresentaram síndrome coronariana aguda. O grupo de intervenção (n = 165) recebeu um modelo integral de tratamento ambulatorial com base em cuidados gerenciados (gerenciamento de doenças), enquanto o grupo controle (n = 277) recebeu reabilitação cardiovascular convencional. Durante um ano de acompanhamento, foi avaliada a apresentação de eventos cardiovasculares e hospitalizações. Um modelo probabilístico de Markov foi desenvolvido. A perspectiva do estudo foi aplicada no Sistema Geral de Segurança Social na Saúde da Colômbia, incluindo os custos diretos de saúde; o horizonte temporal foi de 50 anos com descontos de 3,42% em custos e efetividade; e a medida de eficácia foi os anos de vida ajustados pela qualidade (QALY). Uma análise de sensibilidade probabilística e multivariada foi realizada utilizando a simulação de Montecarlo. RESULTADOS: Durante o ano de acompanhamento, os custos diretos relacionados ao valor pago foram, em média, USD 2 577 para o grupo controle e USD 2 245 para o grupo de intervenção. Na análise de sensibilidade probabilística, foram localizadas 91,3% das simulações no quadrante correspondente a custos negativos incrementais e eficácia incremental positiva (intervenção avaliada a menor custo, mais efetiva). Nas simulações, observou-se uma economia anual média por paciente de US $ 1 215 por QALY. CONCLUSÕES: O modelo integral de tratamento ambulatorial implementado em pacientes que sofreram síndrome coronariana aguda foi considerado menos caro e mais eficaz em comparação com os cuidados convencionais. Por ser uma alternativa dominante, é recomendado como modelo de cuidados nesta população.

Evaluación de la costo-efectividad de un modelo integral de tratamiento ambulatorio en pacientes con síndrome coronario agudo: aplicación de un modelo de Markov probabilístico / Evaluation of the cost-effectiveness of an integral model of ambulatory treatment in patients with acute coronary syndrome: application of a probabilistic Markov model / Avaliação da relação custo-eficácia de um modelo integral de tratamento ambulatorial em pacientes com síndrome coronariana aguda: aplicação de um modelo probabilístico de Markov

RESUMEN Objetivo Evaluar la costo-efectividad de un modelo integral de tratamiento ambulatorio en pacientes que presentaron un síndrome coronario agudo. Métodos Se realizó una evaluación económica a partir de un estudio de intervención cuasi-experimental, que incluyó 442 pacientes con edades entre 30 y 70 años, quienes presentaron un síndrome coronario agudo. El grupo de intervención (n = 165) recibió un modelo integral de tratamiento ambulatorio fundamentado en el cuidado gestionado (disease management), mientras que el grupo control (n = 277) recibió rehabilitación cardiovascular convencional. Durante un año de seguimiento, se evaluó la presentación de reeventos cardiovasculares y hospitalizaciones. Se desarrolló un modelo de Markov probabilístico. La perspectiva de estudio se aplicó dentro del Sistema General de Seguridad Social en Salud Colombiano, incluidos los costos sanitarios directos; el horizonte temporal fue de 50 años con descuentos de 3,42% para costos y efectividades; y la medida de efectividad fue los años de vida ganados ajustados por calidad. Se realizó un análisis de sensibilidad probabilístico y multivariante mediante de la simulación de Montecarlo. Resultados Durante el año de seguimiento, los costos directos relacionados con el valor pagado fueron en promedio de USD 2 577 para el grupo control y USD 2 245 para el grupo de intervención. En el análisis de sensibilidad probabilístico, 91,3% de las simulaciones se ubicaron en el cuadrante correspondiente a costos incrementales negativos y efectividades incrementales positivas (intervención evaluada de menor costo, más efectiva). En las simulaciones, se observó un ahorro promedio anual por paciente de USD 1 215 por cada año de vida ganado ajustado por calidad. Conclusiones El modelo integral de tratamiento ambulatorio implementado en pacientes que sufrieron un síndrome coronario agudo mostró ser menos costoso y más efectivo en comparación con el cuidado convencional. Por ser una alternativa dominante, se recomienda como modelo de cuidado en esta población.

ABSTRACT Objective To evaluate the cost-effectiveness of an integral model of ambulatory treatment in patients who presented an acute coronary syndrome. Methods An economic evaluation was made from a quasi-experimental intervention study, which included 442 patients aged 30 to 70 years who presented an acute coronary syndrome. The intervention group (n = 165) received an integral model of ambulatory treatment based on managed care (disease management), while the control group (n = 277) received conventional cardiovascular rehabilitation. During one year of follow-up, the presentation of cardiovascular events and hospitalizations was evaluated. A probabilistic Markov model was developed. The study perspective was applied within the General System of Health Social Security in Colombia, including the direct health costs; the time horizon was 50 years with discounts of 3.42% for costs and effectiveness; and the measure of effectiveness was quality-adjusted life years (QALYs). A probabilistic and multivariate sensitivity analysis was performed using the Montecarlo simulation. Results During the year of follow-up, the direct costs related to the value paid were, on average, USD 2 577 for the control group and USD 2 245 for the intervention group. In the probabilistic sensitivity analysis, 91.3% of the simulations were located in the quadrant corresponding to incremental negative costs and positive incremental effectiveness (evaluated intervention at a lower cost, more effective). In the simulations, an average annual savings per patient of USD 1 215 per QALY was observed. Conclusions The integral model of ambulatory treatment implemented in patients who suffered an acute coronary syndrome was found to be less expensive and more effective compared to conventional care. Considering it is a dominant alternative, it is recommended as a model of care in this population.

RESUMO Objetivo Avaliar a relação custo-eficácia de um modelo integral de tratamento ambulatorial em pacientes que apresentaram síndrome coronariana aguda. Métodos Uma avaliação econômica foi feita a partir de um estudo de intervenção quase experimental, que incluiu 442 pacientes com idade entre 30 a 70 anos que apresentaram síndrome coronariana aguda. O grupo de intervenção (n = 165) recebeu um modelo integral de tratamento ambulatorial com base em cuidados gerenciados (gerenciamento de doenças), enquanto o grupo controle (n = 277) recebeu reabilitação cardiovascular convencional. Durante um ano de acompanhamento, foi avaliada a apresentação de eventos cardiovasculares e hospitalizações. Um modelo probabilístico de Markov foi desenvolvido. A perspectiva do estudo foi aplicada no Sistema Geral de Segurança Social na Saúde da Colômbia, incluindo os custos diretos de saúde; o horizonte temporal foi de 50 anos com descontos de 3,42% em custos e efetividade; e a medida de eficácia foi os anos de vida ajustados pela qualidade (QALY). Uma análise de sensibilidade probabilística e multivariada foi realizada utilizando a simulação de Montecarlo. Resultados Durante o ano de acompanhamento, os custos diretos relacionados ao valor pago foram, em média, USD 2 577 para o grupo controle e USD 2 245 para o grupo de intervenção. Na análise de sensibilidade probabilística, foram localizadas 91,3% das simulações no quadrante correspondente a custos negativos incrementais e eficácia incremental positiva (intervenção avaliada a menor custo, mais efetiva). Nas simulações, observou-se uma economia anual média por paciente de US $ 1 215 por QALY. Conclusões O modelo integral de tratamento ambulatorial implementado em pacientes que sofreram síndrome coronariana aguda foi considerado menos caro e mais eficaz em comparação com os cuidados convencionais. Por ser uma alternativa dominante, é recomendado como modelo de cuidados nesta população.

A Short and Efficient Transduction Protocol for Mouse Hematopoietic Stem Cells with Lentiviral Vectors.

Transduction of hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) with lentiviral vectors (LVs) constitutes a new therapeutic option for the treatment of various monogenic diseases affecting the lymphohematopoietic system. The development of detailed preclinical studies of gene therapy in animal disease models constitutes an essential step in expanding the application of gene therapy in a wide variety of inherited and acquired diseases. Here we describe an efficient protocol to transduce HSPCs from wild-type and Fanconi anemia mice with either gene-marking or therapeutic LVs. In this protocol, purified lineage-, Sca-1+, c-Kit+ bone marrow cells were transduced in vitro for a short period of time under conditions that facilitated efficient transduction of HSPCs capable of engrafting in transplanted recipients.

[Effectiveness of treatment with tiotropium in patients who suffer from COPD]. / Efectividad del tratamiento con bromuro de tiotropio en pacientes con enfermedad pulmonar obstructiva crónica.

BACKGROUND AND OBJECTIVE: We assessed the clinical and functional changes taking place in patients diagnosed of chronic obstructive pulmonary disease (COPD) who have been treated with ipratropium bromide, three months after this medicament was replaced by the new tiotropium bromide. PATIENTS AND METHOD: A prospective intervention survey was carried out in a primary health-care area in patients who suffered from COPD who fulfilled the inclusion criteria. Before changing the treatment and three months after changing it, we carried out the following procedures: spirometry, 6 minutes walking test (6MWT) with pulsioximetry before and after the exercise, St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ) and assessment of: patient's chronic dyspnea, degree of patient's compliance, adverse effects and degree of satisfaction with the new drug. RESULTS: 24 patients (22 males and 2 females) with a mean age of 68.54 years participated in the survey. The FVC improved a 4.92% (120 ml) [p = .27] and the FEV1, 14.16% (170 ml) [p < .001]. The degree of compliance arose from 67.54% to 96.73% (p < .001), the degree of dyspnea decreased from 4.63 to 3.89 (p = .141), the 6MWT increased in 23.79 m (p = .027) and the global mark of the SGRQ reduced (improved) in 13.35 points. There were adverse effects in 5 cases (mouth dryness in 4 patients and headache in 1 of them) and 15 patients (62.5%) said the new drug was better. CONCLUSIONS: Most analyzed parameters had positive changes three months after changing the treatment. Tiotropium may be a valid alternative in the treatment of patients suffering from COPD in a stable stage.

Efectividad del tratamiento con bromuro de tiotropio en pacientes con enfermedad pulmonar obstructiva crónica / Effectiveness of treatment with tiotropium in patients who suffer from COPD

FUNDAMENTO Y OBJETIVO: Valorar los cambios clínicos y funcionales que se producen en pacientes diagnosticados de enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) y tratados con bromuro de ipratropio a los 3 meses de cambiar este fármaco por el nuevo anticolinérgico bromuro de tiotropio. PACIENTES Y MÉTODO: El estudio, prospectivo, de intervención «antes-después», se realizó en el ámbito de la atención primaria en pacientes con EPOC que cumplían los criterios de inclusión. Antes de cambiar el tratamiento y a los 3 meses del cambio se realizaron: espirometría, prueba de la marcha de 6 min con pulsioximetría antes y después del ejercicio, cuestionario respiratorio de St. George (SGRQ), valoración de la disnea crónica del paciente (mediante escala analógica),del grado de cumplimiento terapéutico (mediante autocomunicación), de los efectos secundarios y del grado de satisfacción con el nuevo fármaco. RESULTADOS: Participaron en el estudio 24 pacientes (22 varones y 2 mujeres) con una edad media de 68,54 años. La capacidad vital forzada mejoró un 4,92% (120 ml) (p = 0,27) y el volumen espiratorio máximo en el primer segundo un 14,16% (170 ml) (p < 0,001). El grado de cumplimiento pasó del 67,54 al 96,73% (p < 0,001), el grado de disnea se redujo de 4,63a 3,89 puntos (p = 0,141), la prueba de la marcha de 6 min aumentó en 23,79 m (p = 0,027)y la puntuación global del SGRQ se redujo (mejoró) en 13,35 puntos. En 5 casos se presentaron efectos adversos (sequedad de boca en 4 y cefalea en 1) y 15 pacientes (62,5%) consideraron mejor el nuevo fármaco. CONCLUSIONES: La mayoría de los parámetros analizados experimentan cambios favorables a los 3 meses del cambio de tratamiento. El tiotropio puede ser una opción válida en el tratamiento del paciente con EPOC en fase estable

BACKGROUND AND OBJECTIVE: We assessed the clinical and functional changes taking place in patients diagnosed of chronic obstructive pulmonary disease (COPD) who have been treated with ipratropium bromide, three months after this medicament was replaced by the new tiotropium bromide. PATIENTS AND METHOD: A prospective intervention survey was carried out in a primary health-carearea in patients who suffered from COPD who fulfilled the inclusion criteria. Before changing the treatment and three months after changing it, we carried out the following procedures:spirometry, 6 minutes walking test (6MWT) with pulsioximetry before and after the exercise, St.George Respiratory Questionnaire (SGRQ) and assessment of: patient’s chronic dyspnea, degreeof patient’s compliance, adverse effects and degree of satisfaction with the new drug. RESULTS: 24 patients (22 males and 2 females) with a mean age of 68.54 years participated in the survey. The FVC improved a 4.92% (120 ml) [p = .27] and the FEV1, 14.16% (170 ml) [p< .001]. The degree of compliance a rose from 67.54% to 96.73% (p < .001), the degree of dyspnea decreased from 4.63 to 3.89 (p = .141), the 6MWT increased in 23.79 m (p = .027)and the global mark of the SGRQ reduced (improved) in 13.35 points. There were adverse effects in 5 cases (mouth dryness in 4 patients and headache in 1 of them) and 15 patients(62.5%) said the new drug was better. CONCLUSIONS: Most analyzed parameters had positive changes three months after changing the treatment. Tiotropium may be a valid alternative in the treatment of patients suffering from COPD in a stable stage